2023年12月16日
醫管局今日公布首次引入「脊髓肌肉萎縮症」基因療法，治療一名10個月大的男嬰。病人只需接受一次靜脈注射新藥「阿哌奧諾基」，不用長期使用傳統藥物。醫管局已把這種新藥納入「關愛基金極度昂貴藥物」資助範圍，以幫助合資格患者。
民建聯立法會議員葛珮帆表示，罕見病患者每天都面對生命的威脅，生活每一個小節都是大挑戰。在世界各國，脊髓肌肉萎縮症發生率約為1/10000，也是世界上遺傳性疾病中造成嬰兒死亡率最高的疾病。樂見局方積極回應患者訴求，引入新藥「阿哌奧諾基」為「脊髓肌肉萎縮症」患者尤其是兒童，及其照顧者帶來新希望，是一個相當重要的里程碑及新突破。
葛珮帆續期望政府繼續改善現有機制，加快引入更多新藥幫助罕見病患者，並增加撥款及資源，加強社會服務以支援現有的罕見疾病、癌症患者及其照顧者，及優化現在產前檢查服務，引進安全的基因及遺傳病測試，將常見遺傳病的婚前或產前檢查服務普及化，減低初生嬰兒患上遺傳及罕見疾病的機率，挽救更多生命。
民建聯衛生事務發言人、立法會議員梁熙表示，樂見當局對罕見病有更多的關懷並作出實質性的投入。當局是次將其納入「關愛基金極度昂貴藥物」項目，本身就是一個很大的突破，相關的病人組織及病友聽後均無比雀躍，充分感受到這屆政府切實排解民生憂難的優良作風。因此，希望在未來的日子可以與當局一同再接再厲，就其他的罕見疾病亦有相應的支援。
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民建聯立法會議員 葛珮帆 9031 7995
民建聯衛生事務發言人、立法會議員 梁熙 9665 0660